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Il governo clinico del farmaco ha ancora bisogno della EBM?

Marilena Romero, Università degli Studi “G. d’Annunzio” Chieti – Pescara

Il governo clinico del farmaco ha ancora bisogno della evidence-based medicine (EBM)? Potrebbe risultare una domanda pleonastica nella misura in cui è implicito all’interno del concetto di governo clinico che l’uso di un eventuale trattamento farmacologico si basi sulle migliori evidenze disponibili e, quindi, sia parte di una medicina basata sulle evidenze che, per l’appunto, è  “l’uso coscienzioso, esplicito e giudizioso della migliore evidenza disponibile per prendere decisioni circa la cura dei singoli pazienti”. Quindi non si discute circa il bisogno della EBM per il governo clinico del farmaco, in quanto a mio avviso la risposta è ovvia, ovvero non vi sono dubbi che il governo clinico del farmaco ha bisogno della EBM: l’autorizzazione del farmaco sul mercato (o la disponibilità del farmaco per la clinica) si basa sulla disponibilità di evidenze prodotte secondo la metodologia della ricerca clinica controllata e randomizzata; il concetto di uso razionale e appropriato si declina rispetto alla disponibilità di evidenze. Ovviamente ci si sta riferendo alle evidenze “di qualità”, ovvero a risultati dei trial clinici randomizzati (randomised controlled trial, RCT) con obiettivi clinicamente rilevanti, disegno di studio adeguato e metodologicamente corretto. Ma, evidentemente, tutta la discussione che si è sviluppata e si sta sviluppando in letteratura sulla EBM e sull’idea che la EBM sia in crisi, determina e in qualche modo giustifica questa domanda.

Nonostante il valore della medicina basata sulle evidenze – che si ribadisce è l’unico modo di fare medicina – e gli effetti positivi che essa ha introdotto nella cultura medico-assistenziale negli ultimi 20 anni, esistono delle criticità e dei limiti dei Randomised Controlled Trial (RCT) – che sono alla base della EBM – ormai noti a tutti. Sono i limiti derivanti essenzialmente dalla scarsa validità esterna dei RCT  ovvero all’effettiva applicabilità/trasferibilità delle evidenze alla pratica clinica corrente e, in altri termini, della reale efficacia dei trattamenti nella popolazione non selezionata di  pazienti che appartengono alla quotidianità assistenziale.  Tali criticità  o limiti, però, non sono intrinseci al metodo della sperimentazione clinica randomizzata e controllata  o alla filosofia delle evidenze della EBM. Essi sono problemi originali che compromettono le evidenze prodotte dagli RCT per chi prende, o deve prendere,  le decisioni e quindi minano la EBM nella pratica.  Queste considerazioni o valutazioni non devono portare a “rinnegare” l’evidenza ma a contestualizzarla.  Il processo di contestualizzazione comporta una serie di iniziative e comportamenti che coinvolgono il singolo medico e gli altri operatori sanitari, così come gli amministratori della sanità e le istituzioni pubbliche.

Come hanno scritto alcuni, bisogna recuperare lo spirito genuino delle origini del movimento e rilanciare una real evidence-based medicine. Si tratta quindi, in termini generali (non si può certo entrare nel dettaglio delle diverse iniziative o degli specifici comportamenti), di  verificare e documentare se e quanto le evidenze disponibili o la EBM è trasferibile/applicabile nella real practice e qual è il grado di efficienza (il livello di efficacia) che produce nella eterogeneità e complessità della quotidianità assistenziale. Questo significa, tornando al governo clinico del farmaco, da un lato garantire/favorire un impiego del farmaco basato sulle evidenze (sono ancora tanti gli studi che documentano un sottoutilizzo, per esempio in ambito cardiovascolare, di trattamenti efficaci) dall’altro accompagnare tale impiego con programmi di monitoraggio finalizzati, non tanto o non solo, a “controllare gli usi” ma a  rilevare e comprendere le situazioni di non applicabilità. Gli studi sull’appropriatezza non dovrebbero limitarsi ad evidenziare e “denunciare” le difformità da una “raccomandazione/linea-guida” ma dovrebbero capirne le motivazioni e valutarne il significato e l’implicazione in termini di cura, assistenza, ricerca: qual è il bisogno di cura, assistenziale o la domanda clinica che sottende tale uso inappropriato? Cosa bisogna fare per rispondere a tale bisogno/domanda?

Inoltre, i programmi di monitoraggio dovrebbero essere finalizzati a valutare gli esiti clinici per verificare qual è l’effettiva resa nella quotidianità assistenziale (efficienza): quale il  beneficio/rischio reale di un trattamento documentato come efficace e usato in maniera appropriata e quale l’esito se usato in maniera non appropriata.

Un altro aspetto di cui tener conto quando si discute di governo clinico del farmaco e di EBM, è quello che riguarda le condizioni (di patologia, di trattamenti) per le quali le evidenze sono scarse/incerte  o addirittura inesistenti (le cosiddette “aree grigie”). Il governo clinico del farmaco in tali condizioni sembra quasi improponibile e l’impiego del farmaco assolutamente rischioso. I trattamenti farmacologici utilizzati nella pratica clinica corrente, ma per i quali le evidenze disponibili sono “deboli” o inesistenti, rappresentano, evidentemente, una priorità di ricerca.  Occorre produrre evidenze che ne convalidano o invalidano l’uso. Il contesto di tale ricerca, considerato che sono trattamenti che fanno già parte della pratica corrente, deve essere obbligatoriamente il mondo reale, la quotidianità.

Come ha scritto Luca De Fiore nella presentazione del Congresso SIFaCT bisogna “considerare ogni giorno di lavoro come un’opportunità di ricerca e di crescita.” Di fatto è nella quotidianità assistenziale che: si evidenziano i veri bisogni di conoscenza/terapia/cura/assistenza o le esigenze formative/informative di medici e pazienti; si verifica la “bontà” delle evidenze disponibili e della loro applicabilità rispetto ai bisogni reali e ai reali contesti di cura ed assistenza; si rilevano gli eventuali rischi nei casi sia di applicazione sia di non applicazione della EBM; si evidenziano le carenze che testimoniano la necessità di fare ulteriore ricerca – magari più specifica e meglio indirizzata – e quindi di produrre ulteriori/nuove conoscenze.

Riportando il discorso al farmacista e alla SIFaCT, la domanda a questo punto è: “Cosa/come fanno i farmacisti SIFaCT per governare il farmaco sulla base delle evidenze?

I lavori (abstract/poster) che sono stati presentati al Congresso sono una testimonianza dell’impegno e del contributo del farmacista clinico/di SIFaCT su questo tema. I contributi  sono diversi e vanno dal contribuire a costruire una cultura basata sulla EBM, attraverso la produzione di materiale informativo adeguato ed indipendente, la realizzazione di corsi sulla lettura “critica delle evidenze” o sulla metodologia della ricerca; alla produzione di evidenze attraverso gli studi di monitoraggio degli usi dei farmaci innovativi o comunque di nuova commercializzazione (e non solo) per valutarne l’effectiveness e/o l’appropriatezza secondo la metodologia degli studi osservazionali prospettici o l’analisi dei data base sanitari (real world data).

Si può concludere questa breve trattazione suggerendo al farmacista SIFaCT due ulteriori percorsi.

  1. Costituire una rete di Comitati etici per la valutazione della ricerca clinica in essere: i farmacisti delle segreterie scientifiche dei Comitati etici potrebbero organizzarsi in rete, definire un progetto e produrre dati che permettono di esaminare, in anteprima, la qualità e la finalità della ricerca clinica e capire se e come si sta andando verso una real evidence-based practice.
  2. Costruire una rete di farmacisti dedicati alla ricerca clinica perché è forse tempo – come ha detto Nello Martini – non solo di governare il farmaco, ma di governare il processo, di esaminare quindi i percorsi e valutarne gli esiti (clinici ed economici) così da  sviluppare, per quanto di competenza, una Clinical Pharmacy-Practice Evidence  e  Evidence-based Clinical Pharmacy Practice.

Bibliografiche

  • Greenhalgh T, Howick J, Maskrey N, for the Evidence Based Medicine Renaissance Group. Evidence based medicine: a movement in crisis? BMJ 2014; 348: g3725
  • Chalmer J, Bracken MB, Djulbegovic B, et al. How to increase value and reduce waste when research priorities are set. Lancet 2014; 383: 156-65
  • Emdin CA, Odutayo a, Hsiao aj, et al. Association between randomized trial evidence and global burden of disease:cross sectional study (Epidemiological Study of randomized trials-ESOT). BMJ 2015:350:h117.
  • W. Pearce , S Raman, A Turner. Randomised trials in context: practical problems and social aspects of evidence-based medicine and policy. Trials 2015; 16:394

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