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Quali RCT possono essere ancora un riferimento?

Antonio Addis, Dipartimento di Epidemiologia Regione Lazio, Roma.

Il movimento dell’evidence-based medicine (EBM) è stato molto importante nella costruzione di un nuovo paradigma per una medicina basata non più sull’intuizione, sull’esperienza del singolo clinico e sulla fisiopatologia, ma sull’esame sistematico delle prove di efficacia per ottenere la migliore cura del paziente.

Tuttavia, forse per eccesso di semplificazione, è stata costruita una gerarchia delle prove che vincola l’approccio EBM in un sistema troppo rigido e che limita di usare correttamente l’EBM davanti una scelta clinica o regolatoria. Gli RCT posti all’apice della piramide delle conoscenze dovrebbero rappresentare la prova di eccellenza a sostegno dell’agire medico. L’unanime riconoscimento deriva dalla validità interna del tipo di disegno che attraverso la selezione dei pazienti e la randomizzazione garantisce rispettivamente la riduzione dei  fattori confondenti  e la confrontabilità fra due o più gruppi. Tuttavia, è raro che nella pratica corrente i risultati di un RCT si traducano direttamente in decisioni terapeutiche sicuramente valide. Il trasferimento dei risultati nella pratica può incontrare degli ostacoli o basarsi su interpretazioni sbagliate dei risultati. Le misure statistiche valutabili con standard codificati non sempre corrispondono a variazioni clinicamente rilevanti e viceversa. Anche le analisi di sottopopolazioni possono mettere in dubbio il reale vantaggio dell’intervento clinico. È quindi ingenuo pensare che dal quesito clinico si possa arrivare, attraverso una valutazione basata sulle prove di efficacia organizzate in modo gerarchico e poco flessibile, ad un agire chiaro.

Questa costruzione gerarchia delle conoscenza fino ad oggi utilizzata per sintetizzare l’approccio EBM viene messa ulteriormente in crisi anche della nuove terapie avanzate che richiedono nuovi modelli di studio. Uno fra tutti l’adaptive pathways che promette di rivoluzionare l’approccio fino ad oggi seguito per giudicare i nuovi farmaci: se prima i RCT erano il collo di bottiglia attraverso il quale passavano le decisioni regolatorie e le registrazioni di farmaci, il nuovo modello trasposta molto del peso della produzione dei dati alla fase post marketing.

In sintesi, riconsiderare l’EBM può voler dire anche assumere una posizione meno rigida attraverso una ridefinizione della piramide. Ciò non significa però fare a meno dei clinical trial, né sopravvalutare l’importanza degli studi osservazionali e dei big data perché anche questi hanno dei potenziali bias e possono indurre a decisioni errate (la qualità e l’utilità delle prove sono date principalmente dal corretto e rilevante quesito scientifico). Significa, piuttosto, uscire da una visione ingessata delle prove e costruire un nuovo paradigma di una EBM personalizzata, dove le indicazioni delle evidenze della ricerca scientifica si confrontano con esperienze cliniche che tengono conto delle richieste del singolo paziente.

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